Medicinrådet er kommet med sin første afgørelse. Et lægemiddel, til børn med spinal muskelatrofi er for dyrt i forhold til effekten. Så det blev et ”nej”.
Lægemidlet nusinersen (Spinraza) er prissat ”urimeligt højt” i forhold til dets dokumenterede effekt på den alvorlige sygdom, 5q spinal muskelatrofi, der især rammer mindre børn.
Hver behandling med nusinersen koster 620.000 kroner, og sygehusenes indkøbsorganisation Amgros skønner, at det vil koste sygehusene ca. 65 mio. kr. årligt at tage lægemidlet i brug det første år. Derefter anslås den årlige udgift at stige til ca. 250 mio. kr. om fem år.
”Medicinrådet mener ikke, at der er proportionalitet mellem ansøgers prisforlangende og effekten af at tage nusinersen i brug som standardbehandling til 5q spinal muskelatrofi. Derfor siger vi nej til anbefaling til standardbehandling”, siger den ene af rådets to formænd, Steen Werner Hansen, på rådets hjemmeside.
Han tilføjer, at der faktisk er tale om ”et revolutionerende lægemiddel”, fordi det er den første behandling af spinal muskelatrofi.
”Derfor er det særdeles frustrerende, at ansøger (Biogen, red.) ikke er villig til at tilbyde behandlingen til en rimelig pris, som ville kunne komme alle patienterne til gode. Men hvis ansøger vælger at komme med en ny pris, vil vi på ny vurdere, om den nye pris står i rimeligt forhold til lægemidlets kliniske merværdi”, sige Steen Werner Hansen.
Selv om lægemidlet ikke anbefales til standardbehandling, vil nusinersen dog kunne anvendes til protokolleret ibrugtagning til præsymptomatiske spædbørn og patienter med SMA type I, oplyser Medicinrådet.
Hvert år fødes gennemsnitligt to børn i Danmark med den sværeste type af sygdommen, som er arvelig. Ifølge Medicinrådet lever der i Danmark henholdsvis 90 og 70 personer med de mildere former af sygdommen, type 2 og 3.
Ifølge Steen Werner Hansen kan lægemidlet muligvis forsinke sygdommen hos den gruppe af ramte børn, som dør meget hurtigt.
”Men vi kan også se, at sygdommen forværres betydeligt for næsten en tredjedel, mens de får behandling. Så vi har ingen indikationer om, at man kan blive helbredt”, siger han.
Medicinrådet er afløseren for det tidligere RADS (Råd for Anvendelse af Dyr Sygehusmedicin) og KRIS (Koordineringsrådet for ibrugtagning af sygehusmedicin).
Mens de tidligere råd ikke måtte tage prisen i betragtning, skal Medicinrådet også vurdere forholdet mellem virkning og pris, før det anbefaler ibrugtagning af nye lægemidler.
Det er første gang, at Medicinrådet kommer med en anbefaling.
I en mindretalsudtalelse i Medicinrådet vender Danske Patienter sig imod afslaget til nusinersen. Patientsammenslutningen erkender, at prisen er for høj, og at den ”synes helt løsrevet fra de udviklingsomkostninger, der er forbundet med lægemidlet”.
Ud fra en samlet vurdering anbefaler Danske Patienter dog en ibrugtagning til sygdommens type 1 ”og som minimum en individuel anvendelse hos patienter med spinal muskelatrofi type 2 og type 3 særligt hos patienter med stor risiko for kraftig forværring eller livstruende tilstand”.
Professor i sundhedsøkonomi Jakob Kjellberg er ikke overrasket Medicinrådets afgørelse:
”Hvis man havde sagt ja til at gøre behandlingen til standardbehandling i dette tilfælde, så ville det være meget svært at se, hvilke behandlinger man så skulle sige nej til, når prisen for dette produkt er så høj, og effekten alligevel er relativt begrænset”, siger Jakob Kjellberg til dr.dk.
Lægeforeningen, som længe har slået til lyd for kvalificerede prioriteringer i sundhedsvæsenet, hilste oprettelsen af Medicinrådet sidste år velkommen.
I Lægeforeningen vil næstformand Michael Dupont ikke tage stilling til selve afgørelsen.
”Men når man laver et Medicinråd, der skal foretage prioriteringer, vil det nogle gange være nødvendigt at sige nej”, siger han.
”Det skal man respektere – og som jeg hører det, har man jo ikke lukket døren helt. Der er åbnet for at bruge lægemidlet i protokollerede undersøgelser, og man vil også revurdere, hvis prisen bliver en anden”, siger Michael Dupont og tilføjer:
”Det kan jo også tænkes, at afgørelsen kan få en positiv effekt på de videre forhandlinger om prisen”.
