Peroral forebyggende behandling af hereditært angioødem

Patienter med hereditært angioødem får tilbagevendende og ofte uforudsigelige anfald af angioødem. Især larynxødem kan være meget alvorligt og livstruende. Sygdommen skyldes manglende eller dysfunktionel C1-inhibitor, hvilket fører til ukontrolleret dannelse af kallikrein i plasma og sekundært til frigivelse af bradykinin, som forårsager vasodilatation og øget permeabilitet af blodkarrene. Et nyt studie af en endnu ikke indregistreret peroral plasmakallikreininhibitor indrullerer 75 patienter fra forskellige lande, herunder otte fra Danmark, og undersøger den forebyggende effekt af stoffet i flere forskellige doser i løbet af fire uger. I den optimale dosis nedsatte den aktive behandling ødemanfaldene med 73%, og 43% af patienterne forblev anfaldsfrie i behandlingsperioden. Desuden rapporterede de behandlede patienter bedre helbredsrelateret livskvalitet. I studiet kunne man registrere lette gastrointestinale bivirkninger og stigning i leverenzymer hos de patienter, som i forvejen havde forhøjede levertal, formentlig på grund af tidligere anvendelse af androgener.

Professor Peter Lange, Københavns Universitet, kommenterer: ”Hvis disse resultater kan reproduceres i et længerevarende studie, og sikkerheden omkring behandlingen bliver afklaret, kan der være tale om et gennembrud i behandlingen af den livslange sygdom hereditært angioødem. I dag bliver hovedparten af patienterne behandlet akut og parenteralt, når deres udvendige eller indvendige angioødemer er opstået, hvilket langtfra er optimalt, da anfaldene kan være både smertefulde og potentielt livstruende. Den hidtidige forebyggende behandling består af intravenøse infusioner af C1-inhibitor flere gange om ugen eller behandling med anabole steroider, som har mange bivirkninger. Det bliver derfor spændende at følge udviklingen inden for dette felt fremover”.

Aygören-Pürsün E, Bygum A, Grivcheva-Panovska V et al. Oral plasma kallikrein inhibitor for prophylaxis in hereditary angioedema. N Engl J Med 2018;379:352-62.

Interessekonflikt: ingen.