Personlig medicin - løber USA med sejren?

Det humane genom blev kortlagt i 2003, og der var initialt store forventninger til det nye koncept »personlig medicin« med lægemidler tilpasset den enkelte patients gener. Siden er molekylærbiologien ekspanderet, men paradigmeskiftet i patientbehandlingen er kommet langsommere. »Personlig medicin« kan illustreres med Storm P.'s læge: »Nu får du den her behandling, og hvis det ikke hjælper, kan du komme igen og få noget andet«, hvortil patienten svarer: »Kunne jeg så ikke få det andet med det samme«. Personlig medicin er at bruge gener og markører til at identificere den rigtige medicin til patienten med det samme.

USA's nye chef for Food and Drug Administration (FDA), Dr. Margaret Hamburg, melder, at: »FDA skal tjene som katalysator for innovation, ud over at bedømme ansøgninger og lovgive vedrørende lægemidler og utensilier«, og hun advokerer for udviklingen af nye koncepter inden for forskning, transformation af forskning til patientbehandling og til regulatory science. Dr. Hamburger ønsker en accelereret proces for introduktion af paradigmeskiftet. Det bliver ikke let, siger hun, men: »Safer and more effective therapies for all of us is well worth the effort«.

Den nye direktør for National Institute of Health (NIH), Dr. Francis Collins, der stod for det humane genom projekt, har et budget på 31 mia. USD om året (2010) til medicinsk forskning. Godt tre gange så meget som i Europa. NIH og FDA har besluttet at arbejde fælles for paradigmeskiftet. En opprioritering med så mange penge og verdens bedste forskere vil kunne mærkes. Forskningsmetodologien skal udvikles til paradigmeskiftet. Til prospektive, randomiserede, kliniske forsøg skal patienterne deles i undergrupper på baggrund af gener og markører, og udvikling af nye metodologier også matematisk/statistisk er nødvendigt, sagde Francis Collins ved det netop afholdte World Health Summit i Berlin.

Et andet vigtigt område er at udvikle godkendelsesprocedurerne for nye stoffer sammen med de nødvendige diagnostiske, prædiktive test med gener og »omics«. Det arbejder FDA intensivt med.

Personlig medicin bliver skældt ud for at være for dyr. Hamburg siger det modsatte. Personlig medicin bliver billigere på sigt, fordi vi kun behøver at bruge den effektive behandling, og derfor kan gøre det rigtige første gang.

Det kan godt være, at der er krise i USA, men de aktuelle signaler fra NIH og FDA tyder ikke på afmatning. I Europa forkaster det europæiske lægemiddelagentur (EMA) i øjeblikket 40% af ansøgningerne, uanset hvor de kommer fra. Det må kunne gøres bedre og med mindre spild. Nu accelerer USA paradigmeskiftet. The European Medical Research Council er i gang med fremtidsrapporter om bedre brug af medicinske forskningsresultater i patientbehandlingen og om accelereret implementering af personlig medicin i Europa. Vi har vist brug for det.