Content area

|

Meget dyr genbrugsmedicin

Var tanken med orphan drug-reglerne, at det skulle være så lukrativt at finde nye patienter til kasserede lægemidler? Måske er det tid til revision.
Illustration: Lars-Ole Nejstgaard
Forfatter(e)
Stig Ejdrup Andersen, overlæge, ph.d., Klinisk Farmakologisk Enhed, Sjællands Universitetshospital, Roskilde. E-mail: seja@regionsjaelland.dk. Interessekonflikter: ingen

Lægemidler til små patientgrupper har begrænset kommerciel interesse, fordi udviklingsomkostningerne ikke dækkes ved salg på normale markedsvilkår. Derfor begunstiger en EU-forordning ((EC) 141/2000) udvikling af lægemidler til livstruende eller alvorlige sygdomme, der forekommer hos mindre end 5:10.000 europæere (orphan drugs) [1]. Ordningen omfatter bl.a. videnskabelig rådgivning, rabatter på gebyrer samt ti års eksklusivitet efter markedsføringen. Et noget for noget-princip, som skulle gøre udviklingen af orphan drugs mere tillokkende og rentabel. Indtil nu er godt 200 præparater til sjældne sygdomme kommet på markedet [2].

Ikke kun nyudviklede præparater, men også stoffer, som allerede er tilgængelige, kan blive orphan drugs. Det gælder f.eks. ibuprofen til postnatal lukning af ductus arteriosus (Pedea) og sildenafil til pulmonal arteriel hypertension (Revatio). Endelig kan afregistrerede lægemidler få nyt liv som orphan drugs. Det seneste eksempel er fenfluramin, som nu fås som præparatet Fintepla til behandling af den alvorlige epilepsiform Dravets syndrom.

Flere tusind lægemidler er gået af patent og kunne finde nye anvendelsesmuligheder til gavn for mange patienter. Dermed opstår talrige muligheder for at støve udtjente præparater af og få ti års monopol. Fenfluramin er ikke et nyt, bioteknologisk avanceret antistof, men et helt simpelt molekyle. Udviklet i 1960’erne og brugt som slankemiddel blev det sidst i 1990’erne trukket af markedet pga. uacceptable bivirkninger i form af skader på hjerteklapper og pulmonal hypertension.

Dokumentationen for effekten af Fintepla stammer fra to små 14-ugersstudier med i alt 206 patienter, som viste et fald i krampeanfaldenes hyppighed på op til 74% blandt børn, som fik den højeste dosis på 0,8 mg/kg/dag [3]. Set i lyset af den alvorlige lidelse er resultaterne bemærkelsesværdige, og der er en fuldt forståelig interesse for at behandle med fenfluramin. Medicinrådet har da også anbefalet fenfluramin som tillægsbehandling til børn og unge med Dravets syndrom og fundet, at omkostningerne er rimelige, når den kliniske effekt tages i betragtning [4]. Det balancerer, men sparede samfundsomkostninger afleveres til lægemiddelproducenten.

Lægemiddelpriser betinges bl.a. af forventet betalingsvillighed. De mange dyre, bioteknologiske præparater har måske givet prisblindhed, så det tages for givet, at det altid skal koste adskillige 100.000 kr. om året at behandle med ny medicin. Hvad sundhedsvæsenet reelt skal betale for Fintepla må ikke offentliggøres, men apotekernes udsalgspris virker astronomisk. En flaske oral opløsning med i alt 132 mg fenfluramin koster 12.302 kr. Derved kommer et års behandling af et barn på 25 kg med den høje dosis til at koste i omegnen af 680.000 kr. Prisen for fenfluramin er i dag 85.600% højere end i 1997, hvor en depottablet med 60 mg fenfluramin (Ponderal) kunne fås for 6,53 kr. [5]. En imponerende prisstigning, selv hvis man korrigerer for inflation.

Det bør selvfølgelig være rentabelt at afprøve fenfluramin på en ny patientgruppe og udvikle en oral opløsning. Der skal være et incitament, men var tanken med orphan drug-reglerne, at det skulle være så lukrativt at finde nye patienter til kasserede lægemidler? Måske er det tid til revision, så markedspositionen ikke kan udnyttes urimeligt, når det handler om genbrugsmedicin, man ikke selv har udviklet. Som minimum bør der være transparens og en pligt til at sandsynliggøre, at prissætning og avance står i et rimeligt forhold til de reelle udviklingsomkostninger.

Blad nummer: 

Right side

af Jørgen Skov Jensen | 05/07
1 Kommentar
af Bodil Thordis Lyngholm | 03/07
6 kommentarer
af Anette Bygum | 02/07
1 Kommentar
af Ejnar Skytte Ankersen | 02/07
1 Kommentar
af Hanne Madsen | 01/07
1 Kommentar
af Jan Henrik Værnet | 01/07
1 Kommentar
af Simon Wehner Fage | 01/07
4 kommentarer
af Henrik Keller | 27/06
4 kommentarer
af Jerzy Miskowiak | 27/06
1 Kommentar