Skip to main content

Genterapi til sygdomme i centralnervesystemet har fået vind i sejlene

Udvikling af sikre rekombinante virustyper har genoplivet troen på genterapi, og flere behandlinger, herunder behandling mod retinitis pigmentosa og spinal muskulær atrofi, er nu blevet godkendt.
Todimensionelt fluid attenuation inversion recovery-MR-skanningsbillede.
Todimensionelt fluid attenuation inversion recovery-MR-skanningsbillede.

Redaktionen

13. jan. 2020
1 min.

Genterapi indebærer introduktion af DNA/RNA enten ex vivo eller in vivo. På grund af dødelig immunreaktion mod adenovirus, som blev brugt som vektor til at indføre genetisk materiale, har feltet været stillet på pause i en årrække, men med udvikling af nye vektorer er der atter gang i udviklingen. Statusartikel af Nissen et al fokuserer på sygdomme i centralnervesystemet, hvor genterapi for nylig er blevet godkendt, og tegner mulighederne for fremtidig genterapi til store sygdomsgrupper som Parkinsons og Alzheimers sygdom.

Læs statusartiklen
Genterapi til sygdomme i centralnervesystemet
Kristoffer Nissen, Louise Klem, Rose Jeppesen et al