Skip to main content

Ny type af genterapi kan stabilisere lungefunktionen for børn og voksne med cystisk fibrose

Redigeret af Siri Vinther, sirivinther@dadlnet.dk

12. aug. 2015
2 min.

Hvis genterapi skal virke, kræver det en vektor, som kan transportere DNA’et ind i målcellerne. Til behandling af cystisk fibrose (CF) har genterapi formidlet via virale vektorer ikke vist overbevisende effekt. Formålet med dette engelske, randomiserede, dobbeltblindede, placebokontrollerede fase 2-studie var at bestemme effekten af ikkeviral genterapi.

I studiet indgik 140 forsøgsdeltagere (> 12 år), som var diagnosticeret med CF, og havde forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) på 50–90% af det forventede. Stratificeret iht. bl.a. FEV1 og alder blev deltagere randomiseret til at få enten genterapi (nebuliseret pGM169/GL67A gen–liposom-kompleks; n = 78) eller placebo (isotonisk saltvand; n = 62) hver 28. dag igennem et år.

Det primære effektmål var relativ ændring i FEV1 af forventet. Efter 12 måneder kunne man for de 116, som indgik i per protokol-analysen, konstatere, at der sammenlignet med placebo var en moderat, statistisk signifikant effekt af pGM169/GL67A (3,7%; 95% konfidens-interval: 0,1-7,3; p = 0,046). Hvad angik lungefunktion, var denne stabiliseret for gruppen, som havde fået genterapi, hvorimod den var faldende for placebogruppen. Der var ingen signifikante forskelle mht. forekomsten af behandlingsrelaterede bivirkninger.

Overlæge Hanne Vebert Olesen, Børneafdelingen, Aarhus Universitetshospital, kommenterer: »Dette studie med genterapi til CF er det første gennembrud i over 20 år, omend stadig med et stykke vej at gå. Genterapien er blevet overhalet af modulatorer, som korrigerer det defekte gen og dets produkt (CFTR) på forskellige niveauer. Dermed tilbydes for første gang en behandling som ikke blot er symptomatisk. Samfundsøkonomisk er dilemmaet prisen, som pga. voldsom efterspørgsel og relativt få patienter, er ekstremt høj. Etisk og lægeligt set bør patienterne tilbydes behandlingen«.

Interessekonflikter: Advisory board member for Vertex Pharmaceuticals

Alton EW, Armstrong DK, Ashby D et al. Repeated nebulisation of non-viral CFTR gene therapy in patients with cystic fibrosis: a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2b trial. Lancet Respir Med 2015 pii: S2213-2600(15)00245-3 (epub ahead of print).