Skip to main content

Nyt fra EMA - juli 2012

Bjarne Ørskov Lindhardt

21. sep. 2012
2 min.

The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) har for første gang godkendt et egentligt genterapeutisk lægemiddel. Det drejer sig om alipogene tiparvovec, som er indiceret til behandling af patienter, der har lipoproteinlipase (LPL)-mangel og alvorlige og recidiverende anfald af pankreatitis trods restriktioner i kostens fedtindhold. LPL-mangel er en meget sjælden arvelig sygdom med en skønnet forekomst på blot en eller to personer pr. million. På grund af et defekt gen kan patienter med denne lidelse ikke producere nok LPL, som er nødvendigt for nedbrydningen af ??fedt. Hidtil har behandlingen af disse patienter bestået i en drastisk reduktion af fedtindholdet i kosten. Da det kan være vanskeligt at holde en sådan diæt, har mange patienter oplevet livstruende anfald af pankreatitis. Behandlingen består i, at man retablerer produktionen af LPL ved indsprøjtning af et adenovirus, som indeholder genet for LPL. Når virusinfektionen etableres i muskelceller, producerer disse celler LPL. Den kliniske effekt er et reduceret antal tilfælde af pankreatitis hos patienter, som samtidig holder en bestemt diæt. De mest almindelige bivirkninger er smerter i ekstremiteterne, hvilket er rapporteret hos omkring en tredjedel af patienterne.

CHMP har godkendt et nyt stof til behandling af akut myeloid leukæmi (AML). Det aktive stof er decitabine, som er en pyrimidinanalog. I dette tilfælde en cytosinnukleosidanalog, som inhiberer DNA-metyltransferase. Decitabine er vist at kunne øge overlevelsen i den patientpopulation, som præparatet er indiceret til. Det drejer sig om patienter over 65 år, som har enten nydiagnosticeret de novo- eller sekundær AML og ikke er kandidater til standardinduktionskemoterapi. De mest almindelige bivirkninger er feber, lungebetændelse, trombocytopeni, anæmi, neutropeni, kvalme og diare.

Yderligere et lægemiddelmiddel til behandling af børn, der er inficeret med hiv, er godkendt. Det drejer sig om darunavir, som administreret sammen med ritonavir nu kan anvendes til børn fra treårsalderen og med en kropsvægt på mindst 15 kg. Det er en forudsætning, at børnene tidligere har været i behandling med andre antiretrovirale lægemidler.

CHMP har godkendt en ny kontraindikation for dabigatran. Dette præparat er i forvejen kontraindiceret hos patienter, som er i behandling med ketoconazol, ciclosporin, itraconazol eller tacrolimus. Nu er også dronedaron føjet til listen over kontraindikationer. Dronedaron er et amiodaronlignende stof, som ikke indeholder jod. Derved forhindres jodrelaterede bivirkninger. Stoffet er beregnet til opretholdelse af sinusrytme hos klinisk stabile patienter med paroksystisk persisterende atrieflimren efter DC-konvertering.



Korrespondance: Bjarne Ørskov Lindhardt, Lunge- og Infektionsmedicinsk Afdeling S, Hillerød Hospital, 3400 Hillerød. E-mail: bolindhardt@dadlnet.dk

Interessekonflikter: ingen


Referencer

  1. www. ema.europa.eu.