Stamcelletransplantation kan medføre remission af visse former for multipel sklerose

På trods af relevant medicinsk behandling oplever mange patienter med »relapsing-remitting« multipel sklerose (RR-MS) at få sygdomsgennembrud med neurologiske manifestationer. En ny behandlingsmodalitet, som muligvis kan medføre vedvarende sygdomsremission hos personer med RR-MS i tidligt stadie, er højdosis immunsuppresiv kemoterapibehandling (HDIT) efterfulgt af autolog stamcelletransplantation (HCT). Formålet med dette studie var at evaluere effekt og sikkerhed af denne formodede MS-stabiliserende behandling.

Der var tale om en planlagt interimanalyse tre år efter initieringen af et fase II-forsøg, hvor 25 patienter med RR-MS med utilstrækkelig effekt af tilgængelig medicinsk behandling fik HDIT-HCT. Deltagerne havde en medianalder på 38 år, og 68% var kvinder.

Det primære interim-effektmål var eventfri overlevelse, hvilket sås for 78% (90% konfidens-interval (KI): 60-89%). Progressionsfri overlevelse og klinisk relapsfri overlevelse var hhv. 91% (90% KI: 74-97%) og 86% (90% KI: 68-95%), og både neurologisk funktion, livskvalitet og funktionsscorer syntes at bedres. På nær en deltager, som fik en lungeemboli i forbindelse med HDIT, medførte behandlingsregimet primært forventelige akutte bivirkninger (cytopeni og infektion). Der sås ingen akutte neurologiske bivirkninger. På denne baggrund konkluderer forskerne, at HDIT/HCT, opgjort efter tre år, synes både effektivt og sikkert mht. at inducere vedvarende remission hos patienter med RR-MS.

Overlæge Peter Vestergaard Rasmussen, Neurologisk Afdeling, Aarhus Universitetshospital, kommenterer: »For patienter med aggressiv RR-MS, som oplever betydeligt sygdomsgennembrud trods sygdomsmodificerende medicinsk behandling, er resultaterne positivt nyt. I studiet har HDIT/HCT efter tre år en klar stabiliserende effekt på både attakaktivitet, neurologisk progression og MR-parametre hos patienter med aktiv RR-MS, der ikke har responderet sufficient på medicinsk behandling. Resultaterne taler for, at HDIT/HCT kan have en plads i fremtidens MS-behandling. Vi ser frem til femårsresultaterne fra studiet«.

Nash RA, Hutton GJ, Racke MK et al. High-dose immunosuppressive therapy and autologous hematopoietic cell transplantation for relapsing-remitting multiple sclerosis (HALT-MS): A 3-year interim report. JAMA Neurol 2015;72:159-69.

Interessekonflikter: ingen