Behandlingen af børnediabetes - uoverensstemmelse mellem klinisk praksis og evidens

Inden for de sidste år er der sket en betydelig - og på nogle områder nærmest eksplosiv - udvikling inden for behandling af type 1-diabetes hos børn. I 2 oversigtsartikler i dette ugeskrift gennemgås den litterære evidens for insulinbehandling - herunder insulinpumpebehandling - af børn med diabetes. Oversigtsartiklerne slår fast, at evidensen med hensyn til bedring af den metaboliske regulation - udtrykt ved HbA1C - er temmelig svag, både hvad angår de nye insulinanaloger og pumpebehandling. Samtidig kan man dog om insulinpumpebehandling se overskrifter som »We have the technology. We have the evidence. Why are still so few kids using it?« [1].

Men hvorfor breder de nye behandlinger sig internationalt og i Danmark, når nu det tilsyneladende kniber med evidensen, og hvorfor er der modsatrettede fortolkninger af samme? De to hovedgrunde gemmer sig i sætningen »Diabetes care is complex and requires that many issues, beyond glycemic control, be addressed« , som indleder 2009-rekommendationerne fra American Diabetes Association (ADA) [2].

Kompleksiteten af behandlingen først. Behandling af børnediabetes er en mangesidet affære, hvor hvert behandlingstiltag kan gennemføres - og bliver gennemført - på mange forskellige måder. Ud over de mange mulige valg af insulintyper og administrationsmåder varierer familien/barnets oplæring, vægten på selfcare kontra behandlerstyring, brugen af basal-bolus-princippet, brugen af insuflon, håndteringen af komplicerende psykosociale problemer, samarbejdet med skole og daginstitution, behandlerteamets uddannelse mv. Samtidig griber mange af komponenterne ind i hinanden, og kan derfor ikke vurderes isoleret i enkle studiedesign.

Hertil kommer:

- at behandlingen i vid udstrækning må individualiseres og løbende ændres efter familiens situation og barnets alder,

- at antallet af børn med diabetes - og dermed potentielle forsøgsdeltagere - er relativt lavt sammenlignet med det totale antal diabetikere.

- at den hurtige teknologiske udvikling inden for pumpebehandling og kontinuerlig glukosemåling kan gøre studier forældede, før de er publiceret.

Der er således vanskelige vilkår for at fremskaffe (høj) evidens for behandlingen i bred forstand, og gode muligheder for at en positiv effekt af et nyt tiltag drukner i baggrundsstøjen fra de øvrige aspekter af behandlingen. Det er derfor forståeligt, at ADA's rekommendationer pragmatisk angives at repræsentere »...therapeutic actions that are known or believed (forfatters fremhævelse) to favorably affect health outcomes. « [2].

Den anden hovedgrund handler om valget af effektmål i den hidtidige litteratur, hvor der naturligt har været meget fokus på Hba1C , svær hypoglykæmi og ketoacidose, mens f.eks. glukosevariation og livskvalitet kun er studeret i meget begrænset omfang. Da de nye behandlinger ser ud til primært at indvirke på disse sidste faktorer, er deres positive effekter sandsynligvis undervurderede i litteraturen. Til gengæld er de meget synlige i den daglige klinik, hvilket får behandlerne til at benytte dem i tiltagende grad.

Barnets og familiens livskvalitet er i stigende fokus men endnu sparsomt belyst i litteraturen, der stadig præges af metodestudier [3]. Hverken i de danske eller amerikanske rekommendationer er patienternes daglige livskvalitet således for alvor integreret i behandlingsanvisningerne. Om en given anbefaling gør familien og barnets hverdag nemmere eller sværere, kan imidlertid have stor betydning for familien. Eksempelvis skal klassisk hurtigvirkende humant insulin indgives 25 minutter før måltid, mens de nye analoger kan gives lige før - eller ligefrem efter - måltidet. At kunne vente med at give måltidsinsulin til et barn rent faktisk spiser - eller har spist - er ikke en teoretisk fordel ved de nye insulinanaloger, men en konkret praktisk fordel, der taler for at gøre analogerne til førstevalg.

Sammenfattende er det således meget forståeligt, at evidensen og behandlingen af børnediabetes i praksis for tiden ikke følges ad - og må forventes ikke helt at komme til det, så længe behandlingen er så kompleks. Igangværende og fremtidige studier, der medinddrager livskvalitet og andre relevante effektmål vil dog mindske afstanden.

Hensynet til barnets og familiens dagligdag og livskvalitet bør imidlertid allerede nu inddrages i de faglige anbefalinger. Hvilket forhåbentlig vil ske i fremover.

Korrespondance: Rune Weis Næraa , Børneafdelingen, Regionshospitalet Randers, DK-8930 Randers NØ. E-mail: rw.naeraa@dadlnet.dk

Interessekonflikter: Rune Weis Næraa har modtaget honorar fra Novo Nordisk for deltagelse i et Advisory Board.