Medicinsk Nyhed
Ny behandling til patienter med hæmofili A og inhiberende antistoffer
Profylaktisk behandling med emicizumab gav færre blødningskomplikationer hos patienter med hæmofili A og inhibitor.
13. sep. 2017
2 min.
Ved svær hæmofili A gives der i dag profylaktisk behandling med intravenøs rekombinant faktor (F) VIII flere gange om ugen. Imidlertid udvikles der hos op til 30% af patienterne inhiberende antistoffer, såkaldt inhibitor, under denne behandling. Hvis ikke højere doser af koagulationsfaktoren virker, må man hos disse patienter anvende såkaldte bypassing agents, herunder rekombinant FVIIa for at standse blødninger. Det bliver samtidig vanskeligt at forebygge blødninger, og de gentagne blødninger i knæ, ankler og albuer ødelægger leddene og medfører invaliditet. I en ny undersøgelse med stoffet emicizumab fokuserer man netop på patienter med inhibitor. Emicizumab er et bifasisk antistof, der binder sig til både aktiveret faktor IX og faktor X og derved erstatter FVIII’s funktion i koagulationskaskaden. De 109 deltagende patienter kom fra 14 forskellige lande og blev randomiseret til enten ugentlige subkutane injektioner med emicizumab eller ingen profylaktiske injektioner. Emicizumabgruppen oplevede i løbet af studiet betydeligt færre blødninger (tre blødninger/år sammenlignet med 23 blødninger/år hos kontrolgruppen).
Overlæge Eva Funding, Hæmatologisk Klinik, Rigshospitalet, kommenterer: »Resultaterne er gode nyheder for de patienter, der har hæmofili og udvikler inhibitor under behandling med rekombinant FVIII. Det betyder, at man fremover vil kunne tilbyde en effektiv forebyggende behandling, uanset om der er inhibitor eller ej. Samtidig er det en stor sidegevinst, at behandlingen kan gives subkutant med en uges interval. Man skal dog være opmærksom på, at der i to tilfælde opstod trombose og trombotisk mikroangiopati i forbindelse med behandling af blødning, hvor man sideløbende med emcizumab gav en by-passing agent i form af aktiveret prothrombin complex concentrate. Det ser dog ud til, at der ikke opstår komplikationer ved brug af emcizumab i kombination med rekombinant FVIIa. Interimanalysen fra børnestudiet med emcizumab viser lige så lovende effekt på forebyggelse af blødninger. Flere nye stoffer, som er virksomme ved inhibitor og kan gives subkutant hver uge eller måned, er på vej. Jeg forventer, at det vil ændre den måde, hvorpå vi behandler for hæmofili, både med og uden inhibitor, i de kommende år.«
Oldenburg J, Mahlangu JN, Kim B et al. Emicizumab prophylaxis in hemophilia A with inhibitors. N Engl J Med 10. jul 2017 (e-pub ahead of print).
Young G, Oldenburg J, Liesnera V et al. Efficacy, Safety and Pharmacokinetics of Once-weekly prophylactic emicizumab in Pediatric Persons with hemophilia A with inhibitors interim analysis of single-arm, multicenter, openlabel, phase 3 study (HAVEN 2). ISTH Berlin juli 2017.
Interessekonflikter: EF har siddet i advisory board for Novo Nordisk og CSL Behring, undervist for Novo Nordisk og Roche og deltaget i kongresser betalt af Octapharma, Pfizer, Shire og Novo Nordisk.