Jørgen Schøler Kristensen, formand for Medicinrådet, og Birgitte Klindt Poulsen, næstformand for Medicinrådet og cheflæge, Klinisk Farmakologisk Enhed, Aalborg Universitetshospital. E-mail: medicinraadet@medicinraadet.dk. Interessekonflikter: ingen
Vi vil gerne takke Rasmus Garly Hansen, Tobias Berg og Ann Søegaard Knop for deres arbejde med at opsamle data, der kan give os mere viden om, hvordan og hvor meget de nye lægemidler, som Medicinrådet har anbefalet, gavner patienterne på de danske kræftafdelinger. Vi vil også takke jer for at dele jeres overvejelser om, hvordan opgaven skal defineres, og hvordan de indsamlede data kan bruges.
Når Medicinrådet vurderer, om et nyt lægemiddel skal anbefales som mulig standardbehandling, afvejes den dokumenterede effekt over for omkostningerne. Medicinrådet opfordrer typisk til opfølgende dataindsamling, når vi er i tvivl om effekten af et nyt lægemiddel. Enten fordi datagrundlaget er spinkelt, at patientpopulationen i det studie, lægemiddelvirksomheden har lavet, ikke svarer til danske patienter, eller at den eksisterende behandling er anderledes og nogle gange bedre end den, der bliver sammenlignet med i studiet. Det kan give et skævt og for positivt billede af lægemidlets effekt og bivirkningsprofil.
I sådanne sager kan Medicinrådet anbefale en behandling, hvor den relative effekt i en dansk kontekst er usikker, mod et ønske om at se yderligere data om effekten af behandlingen i form af eksempelvis real-world data fra danske opfølgningsstudier. Viser de studier, at de patienter, der modtager behandlingen, i praksis har en mindre effekt end den, vi antog, da lægemidlet blev anbefalet, kan vi trække anbefalingen tilbage, fordi forholdet mellem effekt og omkostninger ikke længere ser ud til at være rimeligt.
Real-world data kan sjældent stå alene, og Medicinrådet foretrækker som udgangspunkt randomiserede kontrollerede forsøg. Men et enkelt virksomhedssponsoreret studie, som et lægemiddel er blevet godkendt på baggrund af i EMA, er ikke et endegyldigt facit for en ny behandlings effekt. Her kan real-world data bruges som en brik i et samlet billede.
I skriver ganske bemærkelsesværdigt, at der i jeres real-world studier indgår ældre patienter med mere komorbiditet og patienter, hvor lægemidlet er givet uden for den indikation, der er godkendt af EMA. Og at der derfor som udgangspunkt ikke kan »forventes samme mediane overlevelse – uden at det nødvendigvis betyder, at patienter f.eks. i performance status 2 ikke har haft gavn af behandlingen«.
Hvorvidt lægemidlerne bliver givet til andre patienter, end de er sikkerhedsgodkendt og anbefalet til, er en helt anden diskussion. Men for Medicinrådet er det (desværre) ikke nok, når vi anbefaler et lægemiddel, at det ikke kan afvises, at patienterne kan have gavn af det. Hvis det koster betydeligt mere end komparator, skal der være en rimelig dokumentation for, at det har en bedre effekt. Sådan må det være i et sundhedsvæsen med begrænsede ressourcer. Vi skal ikke bruge behandlinger med tvivlsom effekt, som også trækker økonomien væk fra andre patienter og tilbud i sundhedsvæsnet.
Medicinrådet skal forholde sig kritisk til de data, vi baserer vores anbefalinger på, og være parate til at revidere vores beslutninger, hvis ny viden viser, at et lægemiddel ikke lever op til forventningerne. Måske viser det sig, at det er dårligere end andre behandlinger, der bliver brugt i Danmark. Derfor opfordrer vi til fortsat forskning og dataindsamling, som kan gøre os klogere og i stand til at træffe de bedst mulige beslutninger.
Medicinrådet ville gerne kunne skrive præcis, hvem der skal gøre hvad og hvordan, som I efterspørger. Og enten selv finansiere opfølgningsstudierne eller pålægge den virksomhed, der tjener på at sælge sit produkt, at gøre det. Men det har Medicinrådet hverken mandat eller ressourcer til. Derfor kan vi kun opfordre dem, vi mener er bedst egnede til at opsamle data på området, til at gøre det. Det håber vi, at I vil fortsætte med at gøre.
