Uærlighed i lægemiddelafprøvninger koster samfundet dyrt 1

Peter Gøtzsche [1] skriver om uærlighed i lægemiddelafprøvning herunder behandlingen af svær sepsis med aktiveret protein C: »forskerne havde undladt at omtale væsentlige ændringer i forsøgsprotokollen, mens forsøget stod på. Forskerne fandt en signifikant effekt, og Food and Drug Administration (FDA) konkluderede, at der ikke var tilstrækkelig evidens til at anbefale behandlingen på grund af en række problemer, som ikke var omtalt i forskernes artikel«.

Det er derfor påkrævet at gennemgå faktuelle forhold ved studiet af drotrecogin alfa, aktiveret (rhAPC, Xigris) [2].

Det fremgår af FDA's hjemmeside [3], at en protokoltilføjelse blev anmeldt i 1999.

Der har siden været en ekstensiv analyse af hele forløbet på FDA's hjemmeside [3] og i en række tidsskrifter. Formålet med protokoltilføjelsen var:

1. at øge signal-støj-forholdet, ved at ekskludere patienter med betydende co-morbiditet, med øget dødelighed inden for 28-dags-perioden.

2. at klarificere eksklusionskriterierne.

Det fremgår af FDA's redegørelse [3], at protokoltilføjelsen ikke havde betydning for undersøgelsens resultat. Overordnet konkluderede FDA, at man ikke fandt støtte for mistanke om, at protokolændringerne kunne forklare forskellen i mortalitet mellem placebo- og behandlingsgruppen.

FDA godkendte således lægemidlet i 2001 på basis af en evaluering foretaget af uafhængige læger og videnskabelige medarbejdere ved FDA, helt i modsætning til hvad Peter Gøtzsche [1] anfører. Undersøgelsen er gennemført efter reglerne for Good Clinical Practice. FDA var vidende om protokoltilføjelsen, og FDA har ikke sat spørgsmålstegn ved effekten af rhAPC. Protokoltilføjelser er legale, og som det fremgår af Lægemiddelstyrelsens hjemmeside, mere reglen end undtagelsen [4]. I 2002 ansøgtes om 291 kliniske afprøvninger og 425 ansøgninger om tillæg til protokoller. Tages protokoltilføjelser til indtægt for uærlighed i lægemiddelafprøvning, må stort set alle foreliggende undersøgelsesresultater forkastes. Omkostningerne herved er endnu dyrere lægemidler.

Gøtzsche [1] er tendentiøs, idet han på en overfladisk måde forsøger at tvinge de videnskabelige realiteter til at passe til overskriften »Uærlighed i lægemiddelafprøvninger«. Uærligheden ligger hverken i forskernes indsats, firmaets gennemførelse af undersøgelsen eller FDA's uafhængige analyse af studiets resultater.