Udvikling af autoantistoffer mod ADAMTS, et enzym involveret i hæmostasen, kan medføre trombotisk, trombocytopenisk purpura (TTP) . TTP kræver hurtig behandling, hvis dødeligheden skal nedbringes. ET nyt studie har forsøgt at »mætte« autoantistofferne med rekombinant ADAMTS-protein for derved at blokere deres skadelige virkninger på koagulationssystemet.
Afdelingslæge Konstantinos Dimopoulos, Klinisk Biokemisk Afdeling, Bispebjerg og Frederiksberg Hospital, kommenterer: »Behandling med rekombinant ADAMTS13 [rADAMTS13] er effektiv og dermed godkendt hos patienter med medfødt mangel af proteinet kongenit TTP. Men i denne kasuistik blev rADAMTS13 givet til en patient med erhvervet TTP, hvor sygdommen skyldtes autoantistoffer mod ADAMTS13. Patienten var refraktær over for alle de tilgængelige behandlinger: plasmaudskiftning, binyrebarkhormon, rituximab og caplacizumab, men responderede ekstremt godt på rADAMTS13 med både klinisk bedring og normalisering af diverse parametre. Således er den kliniske værdi af dette studie utrolig stor og understreger rollen af rADAMTS13 som en potentielt ny behandling for patienter med behandlingsrefraktær, erhvervet TTP. Patienten i denne rapport oplevede ikke bivirkninger, men det kan muligvis tænkes, at immunkomplekser af autoantistoffer med rADAMTS13 kunne skabe bivirkninger og vævsskade, som ses ved andre immunkompleksrelaterede sygdomme. Et fase II-studie, NCT05714969, er allerede i gang for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af rADAMTS13 hos disse patienter, og resultaterne kommer til at være afgørende for fremtiden af rADAMTS13 som behandling for erhvervet TTP«.
Interessekonflikter ingen
