Jeg håber, at vi kan begynde at anvende patientrelevante effektmål som grundlag for godkendelse af lægemidler.
Tak til Nikolai Brun og Doris Hovgaard, Lægemiddelstyrelsen, for et sobert debatindlæg som reaktion på min blog. Jeg ved godt, at rammene for godkendelse af kræftlægemidler er fastsat på europæisk niveau, at Lægemiddelstyrelsens virksomhed i mindst lige så høj grad er dikteret fra Erhvervsministeriet som fra Sundhedsministeriet, og at gendannelsen af Lægemiddelstyrelsen var et resultat af pres fra medicinalindustrien, som gerne ville have hurtigere sagsbehandling. Der er ingen, der forventer, at I vil kunne ændre på disse forhold fra den ene dag til den anden, men et første skridt må være ikke at være blind for problematikken.
Det var Nikolai Bruns lovprisning af effektmålet progressionsfri overlevelse i en kommentar til en artikel i BMJ, der rystede mig og triggede mig til at skrive bloggen. Jeg ønsker, at denne debat vil føre til, at Danmark i samarbejdet i Det Europæiske Lægemiddelagentur arbejder hen imod, at man begynder at anvende patientrelevante effektmål som grundlag for lægemiddelgodkendelse i stedet for rene surrogatmål (som f.eks. progressionsfri overlevelse). Hvis vi vil, at patienterne skal få det bedre og leve længere, så er det netop det, vi skal måle på!
I skriver, at behandlingsresultatet kan være påvirket af efterfølgende behandlinger og af komorbiditet. Netop derfor bør de kliniske forsøg være randomiserede, kontrollerede og helst blindede.
I hævder, at det takket være de brugte surrogatmål har været muligt at finde kurativ behandling af testiscancer, børneleukæmi og Hodgkins lymfom. Alle tre eksempler gælder terapiudvikling for 30 år siden eller mere, og man må spørge sig, hvorfor der senere ikke er sket tilsvarende terapeutiske gennembrud. Måske er brugen af surrogatmarkører i virkeligheden en forhindring for de store gennembrud. Hvis medicinalfirmaerne kun skal dokumentere effekt på surrogatmarkører for at få lov til at markedsføre et kræftmiddel, har de jo intet incitament for at forsøge at dokumentere effekt på f.eks. overlevelse. Det er jo også det, som studiet i BMJ viser.
Debatten har også handlet om personlige interessekonflikter hos enkelte medarbejdere, og hvorvidt det er en merit eller en belastning at have været ansat i medicinalindustrien. For mig er det mere relevant at problematisere den kendsgerning, at Lægemiddelstyrelsen finansieres af industrien og konkurrerer med andre landes lægemiddelmyndigheder om medicinalfirmaernes godkendelsesopgaver. Firmaerne placerer selvfølgelig opgaverne der, hvor servicen er hurtig og god, og lægemidlerne bliver godkendt uden for meget bøvl. Man kan ikke sammenligne den situation med andre myndigheders brugerbetaling, for hvis jeg f.eks. vil have en byggetilladelse til mit hus, kan jeg ikke shoppe rundt blandt alle landets kommuner og vælge den, som hurtigst udfærdiger byggetilladelser.
