Sikke noget vås, Lægemiddelstyrelsen

Mens læger og patienter gerne vil have evidens for at lægemidler virker, før de markedsføres, vil Lægemiddelstyrelsen gerne have evidens for, at den kan bringe nye lægemidler til patienterne så hurtigt som muligt. Det skriver styrelsens ledelsesteam i hvert fald i et svar på en kronik af Karsten Juhl Jørgensen og Peter Gøtzsche.

Læs selv: ”Målet er – med høj evidens – at få bragt ny, absolut livsvigtig medicin til patienterne så hurtigt som muligt”.

Læs gerne citatet igen! Er det en formuleringsfejl? Eller er formuleringen en konsekvens af at Lægemiddelstyrelsen helt overvejende finansieres af medicinalindustrien, som jo gerne vil have lov til at markedsføre deres nye lægemidler hurtigst muligt? Kunden har altid ret, hedder det jo.

Fra mit læge/patient/skatteyder-perspektiv er citatet uanset noget værre vås. Jeg vil gerne se evidens for at nye lægemidler gavner patienterne, ikke for at Lægemiddelstyrelsen er hurtigst til at godkende dem.

”Progressionsfri overlevelse…”

Hvad mener Lægemiddelstyrelsens ledelsesteam så med ”absolut livsvigtig medicin”? De sætter tilsyneladende lighedstegn mellem det og begrebet ”progressionsfri overlevelse”. Debatten udgår fra en artikel i BMJ, som viser at der for de fleste nyregistrerede kræftlægemidler hverken er dokumenteret forlænget levetid eller forbedret livskvalitet for patienterne, og at den dokumentation kun sjældent kommer efter markedsføringsgodkendelsen. Lægemiddelstyrelsens ledelsesteam afviser at dette skulle indikere et problem i godkendelsesproceduren og hævder at det relevante vurderingskriterium for ny kræftmedicin i stedet er ”progressionsfri overlevelse”.

Hvad betyder så ”progressionsfri overlevelse”? Lad os sige, at vi har et studie med 200 patienter med inoperabel kræft. 100 patienter behandles med en ny kemokur, Præparat X, mens de andre 100 udgør en kontrolgruppe. Behandlingen med præparat X gives som drop hver 3. uge i et halvt år. Patienterne følges op med CT-scanning ved 3 og 6 måneder.

Forskellige effetmål

Hvordan går det for patienterne? Man kan vælge at kigge på forskellige effektmål:

Symptomer: Patienterne, der får Præparat X, har næsten allesammen svær kvalme og opkastninger i den første uge efter behandling, herefter udtalt træthed i yderligere en uge og til sidst bedring i den sidste uge, før der er tid til næste behandling. Disse bivirkninger ses stort set ikke i placebo kontrolgruppen.

Med andre ord: Præparat X medfører at patienterne har det rigtig skidt end stor del af den begrænsede tid, de har tilbage.

Indlæggelser: Efter 6 måneder har der været 80 akutte indlæggelser blandt patienterne i behandlingsgruppen – oftest pga. bivirkninger som opkastninger, feber eller knoglemarvdepression. I kontrolgruppen har der kun været 40 akutte indlæggelser.

Med andre ord: Præparat X medfører, at patienter hyppigere må indlægges akut.

Kræftprogression: Løbende CT-scanninger viser, at kræftknuden efter 6 måneder er vokset hos 40 patienter i behandlingsgruppen og hos 90 patienter i kontrolgruppen.

Med andre ord: Præparat X medfører at behandleren oftere i de første måneder kan glæde patienten med at kræftknuden ser ud til at være blevet mindre.

Overlevelse: Efter 6 måneder er 25 patienter døde i behandlingsgruppen – 15 pga. bivirkninger som knoglemarvdepression og infektioner og 10 pga. progression af kræftsygdommen. I kontrolgruppen er 20 patienter døde – alle pga. progression i kræftsygdommen. Forskellen mellem grupperne i antallet døde er ikke statistisk signifikant.

Med andre ord: Præparat X påvirker ikke ”overall survival” – i hvert fald ikke i positiv retning. Færre dør af kræft og flere dør af bivirkninger.

Progressionsfri overlevelse: Efter 6 måneder kan den progressionsfri overlevelse beregnes til 50-60 % i behandlingsgruppen, men kun 10 % i kontrolgruppen.

Med andre ord: På trods af at behandling præprat X medførte at patienterne havde det elendigt og deres restlevetid ikke blev forlænget, medfører behandling med præparat X en langt bedre progressionsfri overlevelse.

Der er også andre parametre at man kunne hensyn til. Præparat X er dyrt, så ressourcer trækkes fra andre dele af sundhedsvæsenet, fx de palliative teams. De mange scanninger medfører strålebelastning og bivirkninger af kontrastindgiften. De kræftknuder, som er skrumpet af behandlingen, vokser ofte lynhurtigt ved behandlingsophør, så kræftsygdommen snart er lige så udbredt som i kontrolgruppen. Alt det ligger dog langt udenfor Lægemiddelstyrelsens vurderingsgrundlag.

Kejserens nye klæder?

De fleste læger og lægfolk ville nok sige, at behandling med Præparat X skader mere end den gavner. Men set gennem de briller som Lægemiddelstyrelsens ledelsesteam vælger at tage på - vurderingskriteriet ”progressionsfri overlevelse ”- er Præparat X et fantastisk fremskridt, som bør tilbydes patienterne så hurtigt som muligt!

”Progressionsfri overlevelse” som relevant vurderingskriterium ved godkendelse af nye lægemidler… Sikke noget vås, Lægemiddelstyrelsen! Har I aldrig læst eventyret om Kejserens nye klæder?