Content area

|

Real world evidence er relevant for mere end blot lægemiddelgodkendelse

Viden fra sundhedsdata kan medvirke til at generere ny viden baseret på daglig klinisk praksis, og i kronikken beskrives hvordan.
Colourbox
Forfatter(e)
Peter Bo Poulsen Sr. Market Access Manager, ph.d., MSc Pfizer Danmark Aps , e-mail: peterbo.poulsen@pfizer.com & medicinsk direktør Anne Bloch Thomsen, ph.d., MD, Pfizer Danmark Aps. Interessekonflikter: Begge forfattere er ansatte i Pfizer Danmark Aps Ballerup.

Med den nye »Strategi for life science 2021« ønsker regeringen at skabe endnu bedre rammer for forskning og udvikling på sundhedsområdet [1]. I Danmark har vi med ekstraordinært gode sundhedsdata store muligheder for at bruge »real world data« (RWD) til at generere ny viden baseret på daglig klinisk praksis dvs. »real world evidence« (RWE) til gavn for både patienter, sundhedsvæsen og samfund.

I statusartiklen af Wadmann & Højgaard, VIVE, publiceret i Ugeskrift for Læger [2] beskrives brugen af RWE ved lægemidlers godkendelse. Forfatterne fremhæver her en vigtig problemstilling: at produkter i fremtiden forventes at blive godkendt af EMA på et langt mere sparsomt evidensgrundlag og med data fra andre kilder end traditionelle randomiserede kliniske studier (RCT). En øget accept af observationelle studiedesign i godkendelsen af nye lægemidler kan derfor blive nødvendig.

Ud over øget anvendelse af RWE i de regulatoriske godkendelsesprocesser som supplement til RCT-evidens rummer en større brug af danske sundhedsdata muligheder for bedre beslutningstagning i både sundhedsvæsenet og industrien. Viden fra sundhedsdata kan anvendes af en række offentlige og private aktører som offentlige myndigheder (regulatorisk, sundhed, tilskud), regioner og kommuner, klinikere, forskningsinstitutioner, konsulentfirmaer og medicinalindustrien.

Det er netop disse aktørers mulige anvendelser af sundhedsdata, som denne kronik ønsker at bringe i fokus, herunder den potentielle værdiforøgelse, som bedre brug af RWD kan tilføre.

RWD i lægemidlets udviklingsfase

Både regulatoriske myndigheder og industrien kan have gavn af RWD/RWE i den regulatoriske proces, som behandlet af Wadmann & Højgaard. Derudover vil RWD kunne hjælpe industrien i de tidlige udviklingsfaser til at kvalificere studiedesign og til at identificere og kvantificere relevante patientgrupper for kliniske studier.

Forskere, patientforeninger og industri har interesse i at dokumentere en sygdoms omfang, den relevante patientpopulation, behov for nye behandlingsløsninger samt sygdommens omkostninger. RWD er tillige et vigtigt input i lægemiddelvirksomhedens sundhedsøkonomiske analyse, som indsendes til de nationale myndigheder ved ansøgning om tilskud til lægemidlet.

RWD ved beslutning om tilskud til lægemidlet

For nationale tilskudsmyndigheder som f.eks. Medicinrådet kan det være gavnligt at have adgang til lokale data om klinisk praksis, incidens, prævalens og omkostninger ved givne behandlinger i forbindelse med beslutningen om, hvorvidt et nyt lægemiddel skal tildeles tilskud. Nationale myndigheder kan også bruge RWD til bedre at forstå eventuel usikkerhed omkring behandlingspraksis, når behandlingsvejledninger for lægemidler udarbejdes.

Der kan tillige være tilfælde, hvor tilskudsmyndigheder og virksomhed beslutter at indgå en betinget aftale eller en såkaldt »outcome-baseret aftale« om tilskud til lægemidlet. Her bliver fremtidig monitorering af behandlingens forbrug og effekt afgørende, hvilket vil kræve mulighed for opsamling af RWD fra de behandlede patienter. Sådanne betalingsaftaler anvendes allerede i andre europæiske lande, men ses stadig sjældent i Danmark. RWD’s formål kan her være at kompensere for usikkerheder i relation til et lægemiddels værdi. Det kan især være relevant for lægemidler rettet mod små patientpopulationer med begrænset evidens fra kliniske studier eller ved introduktion af helt nye typer af lægemidler som f.eks. genterapier. Aftaler med løbende indsamling af RWD efter produktets ibrugtagen kan i fremtiden blive en forudsætning for, at ny innovativ medicin kan godkendes til danske patienter. Adgang til RWD vil derfor være en vigtig parameter for at sikre danske patienter adgang til den nyeste medicin.

RWD efter lægemidlets ibrugtagen

Efter markedsføring af lægemidlet vil RWD/RWE fortsat være relevant for nationale tilskudsmyndigheder ved revurdering af lægemidlers tilskudsstatus eller ved revision af behandlingsvejledninger. For de regulatoriske myndigheder og industrien er der desuden fortsat fokus på at indsamle viden om lægemidlers bivirkninger. For klinikerne er RWD vigtige i relation til vurdering af et lægemiddels effektivitet og optimale anvendelse i praksis, komplians i forhold til behandlingsvejledninger og til patienternes livskvalitet. For kommuner og regioner kan RWD bruges i planlægningen af indsatser over for syge borgere, bl.a. ved forebyggende indsatser og ved monitorering af regional ulighed i behandlingen.

Unikke muligheder i Danmark

Danmark har med de nationale registre, kliniske databaser, kommunale data osv. fantastiske muligheder for at tilvejebringe de nødvendige RWD om et lægemiddel i alle faser af dets livscyklus. Regeringen har med strategien for life science sat en række relevante initiativer i søen med det ambitiøse mål at »Danmark skal være internationalt førende i at anvende sundhedsdata til forskning, udvikling og offentlige myndighedsopgaver på en tidssvarende, innovativ og sikker måde«. Dette skal bl.a. ske ved etablering af det nationale partnerskab for bedre anvendelse af data til forskning, kvalitetsudvikling og innovation og visionen om etablering af én fælles indgang til dataoverblik, vejledning og dataansøgning [1].

  • »Danmark har potentialet til at komme langt på sundhedsdataområdet og få udbytte af den værdi, som sundhedsdata kan tilføre. Men der er fortsat brug for udvikling og bedre adgang til data fra alle sundhedsregistre og databaser, hvis potentialet skal indfries«

Vi har lidt travlt

Danmark har potentialet til at komme langt på sundhedsdataområdet og få udbytte af den værdi, som sundhedsdata kan tilføre. Men der er fortsat brug for udvikling og bedre adgang til data fra alle sundhedsregistre og databaser, hvis potentialet skal indfries. Adgangen skal gøres enklere og hurtigere – naturligvis uden at gå på kompromis med datasikkerheden. Konkret mangler der adgang til vigtige registre (f.eks. Det Danske Vaccinationsregister), og der er registeradgange, som stadig skal søges individuelt (f.eks. kliniske kvalitetsdatabaser). Ambitionen om én indgang med hurtig adgang til alle data, rådgivning og datasammenkobling er således ikke i mål endnu.

Kommer vi ikke i mål inden for en overskuelig tidshorisont, kan det få uheldige konsekvenser. Der er i dag fokus på RWD i mange europæiske lande, og nogle steder er der efterhånden bedre muligheder end herhjemme. Eksempelvis i Finland med FINDATA og opbygningen af genomdatabasen »Finngen«, der sker i samarbejde med medicinalindustrien, ligesom Frankrig og Finland for nylig har annonceret et samarbejde om at bidrage til det europæiske sundhedsdatarum European Health Data Space [3].

Det er en reel risiko, at Danmark kan blive overhalet indenom, og at innovationsaktiviteter, kliniske og noninterventionelle studier samt arbejdspladser dermed går uden om Danmark. Mister Danmark sin frontløberrolle, kan det få konsekvenser for hele den danske life science-industri, der i dag bidrager til dansk økonomi med en årlig eksport på 151 milliarder kroner, udenlandske investeringer på 34 milliarder kroner samt beskæftigelse af mere end 49.000 årsværk [1]. Og ikke mindst kan det få konsekvenser for danske patienters adgang til ny medicin og for kvaliteten af de behandlinger, der tilbydes i sundhedsvæsenet.

Alt tyder heldigvis på, at der er fokus på at adressere udfordringerne, så de gode danske registre kan få lov at spille den rolle, de har potentiale til. Det Nationale Partnerskab [4] samt initiativer som Data Redder Liv og OSCAR (One Stop Shop for Clinical Research) [5] er med til at holde fokus og søsætte innovative samarbejder og analyser.

Potentialet i de danske sundhedsdata er enormt, og det er tiltagende vigtigt at øge forståelsen for, i hvilket omfang RWD kan bidrage til f.eks. forbedret lægemiddeludvikling, behandlingskvalitet, forskning samt mulighed for nye betalingsmodeller.

Med store forventninger – men også utålmodighed – glæder vi os til at følge og bidrage til udviklingen i de kommende år.

Blad nummer: 

Referencer

  1. Strategi for life science 2021. https://em.dk/media/14179/strategi-for-life-science.pdf (20. dec 2021).

  2. Wadmann S, Højgaard B. Real-world evidence ved lægemiddelgodkendelse. Ugeskr Læger 2020;182(34):V02200091.

  3. https://www.health-data-hub.fr/sites/default/files/2021-11/EN%20-%20MoU%20Findata.pdf (20. dec 2021).

  4. Nationalt partnerskab for sundhedsdata. www.sum.dk/arbejdsomraader/forskning/forskning-i-sundhedsdata/nationalt-partnerskab-for-sundhedsdata (20. dec 2021).

  5. Offentlig-privat samarbejde omkring bedre brug af sundhedsdata. https://www.oscar-project.dk (20. dec 2021).

Right side

af Susanne Backman Nøhr | 04/10
3 kommentarer
af Stephan Alpiger | 03/10
1 Kommentar
af Lars Søgaard-Jensen | 03/10
1 Kommentar
af Simon Hjerrild | 03/10
7 kommentarer
af Bodil Jessen | 01/10
5 kommentarer
af Elo Aagaard Rasmussen | 01/10
1 Kommentar
af Jesper Peter Schou | 30/09
2 kommentarer
af Simon Graff | 27/09
2 kommentarer
af Jonathan Dahl | 26/09
1 Kommentar