Endnu bedre behandling af hæmofili

Hæmofili A skyldes mangel på koagulationsfaktor VIII. Tidligere var behandlingen at erstatte den manglende faktor, men nye måder at skrue proteiner sammen på har ført til ny og anderledes behandling.

Cheflæge Peter Kampmann, Hæmatologisk Klinik, Rigshospitalet, kommenterer: »Mim8 er seneste nye lægemiddel i gruppen af faktor VIII-mimetika. Dette er subkutant selvadministrerede bispecifikke antistoffer, der binder både det aktiverede enzym faktor IXa og dets substrat faktor X. Det fungerer således som faktor VIIIa og holder koagulationens interne pathway aktiv trods mangel på faktor VIII. Vi har kendt til dette farmakologiske princip i klinikken igennem flere år med lægemidlet emicizumab. Det nye Mim8 repræsenterer den næste generation, hvor man har optimeret antistoffernes egenskaber. Det publicerede fase III-studies resultater bekræfter en høj grad af blødningsprofylakse med ligeværdige resultater, om der anvendes subkutan injektion hver uge eller hver måned. Dette giver personer med hæmofili A mulighed for at skifte fra at tage intravenøse faktorinjektioner hver 2.-7. dag. Ved behandling med mimetika skal patienter med hæmofili A dog fortsat have faktorkoncentrat i beredskab og kunne selvadministrere dette intravenøst i tilfælde af traumatiske blødninger trods mimetikaprofylaksen. Studieresultaterne fokuserer – som andre profylaksestudier – på blødningshyppighed, recidiverende ledblødninger og lokale injektionsreaktioner under seks måneders profylakse. Vi afventer langtidsresultaterne på livskvalitet og ledstatus i forlængelsesstudiet for at kunne vurdere, om der er yderligere gevinst ved mimetika over for faktorkoncentrat«.

Mancuso ME, Chan AKC, Shanmukhaiah C et al. Mim8 bispecific antibodyprophylaxis in hemophilia A with or without inhibitors. New Engl J Med. 2026;394(17):1696-1709. https://doi.org/10.1056/NEJMoa2517384

Interessekonflikter ingen