Går det for stærkt med at godkende nye lægemidler mod kræft?

Hvert år godkender Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) et antal nye, ofte dyre, lægemidler til behandling af kræft. En ny artikel undersøger effekten på livskvalitet og overlevelse af de 48 kræftlægemidler til 68 indikationer, som blev godkendt af EMA i 2009-2013. Forfatterne ser på dokumentationen af disse stoffers virkning på markedsføringstidspunktet og ca. fem år senere. De konkluderer, at ved markedsføringen var en overlevelsesgevinst kun påvist for 24% af indikationerne med en medianværdi på 2,7 måneder. Fem år efter var der dokumentation for enten forbedring af livskvalitet eller bedre overlevelse for kun halvdelen af de nye lægemidler. Artiklen ledsages af en række følgeartikler, som diskuterer dilemmaet mellem hurtig godkendelse af lægemidler til livstruende sygdomme og alt for lave krav til dokumentation for effekt af kræftlægemidler.

Professor Ulrik Lassen, Rigshospitalet, kommenterer: »Artiklen benytter European Society of Medical Oncology’s validerede værktøj Magnitude of Clinical Benefit Scale til at belyse værdien af nye lægemidler. Herhjemme har vi tidligere haft Koordineringsrådet for ibrugtagning af sygehusmedicin (KRIS), som har afvist flere af de lægemidler, som i artiklen er opført på listen af lægemidler med begrænset effekt. KRIS er nu afløst af Medicinrådet, som også tilføjer en økonomisk vurdering til anbefalingerne. Senest har Medicinrådet afvist nusinersen, der bl.a. gives til spædbørn med muskelsvind, idet prisen blev vurderet at være for høj. Artiklen omhandler også postmarketinganalyser, hvilket er vigtigt af flere grunde. Dels for at sikre, at lægemidler har den påståede effekt. Men også for at sikre, at lægemidlet benyttes til den rigtige patientgruppe. Inge Marie Svane og Marco Donia fra Center for Cancerimmunterapi på Herlev Hospital har for nylig vist, at kun halvdelen af de patienter, der har fået immunterapi mod malignt melanom herhjemme, opfyldte de kriterier, der oprindelig var stillet for at deltage i forsøget. Ikke overraskende var effekten af behandlingen mindre end ved det oprindelige forsøg«.

Davies C, Naci H, Gurpinar E et al. Availability of evidence of benefits on overall survival and quality of life of cancer drugs approved by European Medicines Agency: retrospective cohort study of drug approvals 2009-13. BMJ 2017;359:j4530.

Interessekonflikter. ingen.