Skip to main content

Immunablation og stamcelletransplantation forbedrer prognosen ved multipel sklerose

Canadisk fase 2-single arm-undersøgelse viste, at kraftig immunsuppression efterfulgt af autolog stamcelletransplantation førte til sygdomsfri overlevelse efter tre år hos mere end to ud af tre patienter med aggressiv multipel sklerose.

Redigeret af Anja Pinborg, anja.bisgaard.pinborg@regionh.dk

15. aug. 2016
2 min.

Canadisk fase 2-single arm-undersøgelse viste, at kraftig immunsuppression efterfulgt af autolog stamcelletransplantation førte til sygdomsfri overlevelse efter tre år hos mere end to ud af tre patienter med aggressiv multipel sklerose.

Multipel sklerose er en autoimmun, neurodegenerativ sygdom, som fører til myelin- og aksondegeneration. På trods af traditionel medicinsk antiinflammatorisk behandling får mange patienter fortsat attakker og sygdomsprogression. I denne ukontrollerede undersøgelse inkluderede man på tre hospitaler i Canada 24 patienter i alderen 18-50 år med aggressiv multipel sklerose og udtalt sygdomsaktivitet. Kort fortalt høstede man en knoglemarvsgraft fra patienten selv og selekterede CD34-positive autologe hæmatopoetiske stamceller. Herefter fik patienterne deres eget immunsystem slået helt i bund med busulfan, cyclophosphamid og antitymocytglobulin. For at reetablere et immunsystem uden CNS-autoimmunitet blev patientens egne hæmatopoetiske stamceller infunderet 48 timer efter. Dette studie er det første med en så kraftig immunsupprimerende behandling, og 16 ud af 23 patienter viste vedvarende suppression af inflammatorisk sygdomsaktivitet i CNS. En af patienterne døde af komplikationer til behandlingen. Patienterne gennemgik et grundigt efterforløb med hyppige kliniske undersøgelser og MR-skanning med en medianfollowuptid på 6,7 år. Mere end 70% af patienterne fik ikke yderligere sygdomsprogression tre år efter transplantationen, endvidere mindskedes handicap hos mange, mens graden af hjerneatrofi mindskedes til et niveau foreneligt med normal aldring.

Overlæge og professor Finn Sellebjerg, Neurologisk Afdeling, Rigshospitalet, vurderer: ”Det er på trods af det ukontrollerede design og det lille patientantal et spændende studie, som viser, at det med en intens immunsupprimerende behandling er muligt stort set at eliminere inflammatorisk sygdomsaktivitet. Der var dog stadig sygdomsprogression hos nogle. Den behandling, der anvendtes, er særdeles kraftig og desværre så toksisk, at det ikke er uventet, at der var et dødsfald. Hæmatopoietisk stamcelletransplantation anvendes allerede på Rigshospitalet til behandling af patienter med ekstraordinær sygdomsaktivitet, men her anvendes i lighed med, hvad der er tilfældet på stort set alle andre specialiserede centre, mildere regimer, der er lidt mindre effektive, men mindre risikable”.

 

Atkins HL, Bowman M, Allan D et al. Immunoablation and autologous haemopoietic stem-cell transplantation for aggressive multiple sclerosis: a multicentre single-group phase 2 trial. Lancet, 8. jun 2016 (e-pub ahead of print).

 

Interessekonflikter: se artiklen på Ugeskriftet.dk