Livskvalitetsmål og børn

Indtil for nylig har den altovervejende forskning i helbredsrelateret livskvalitet (HRQoL) været foretaget med voksne populationer, og anvendelse af livskvalitetsmåling hos børn og unge i såvel den kliniske praksis som i forbindelse med kliniske forsøg hører fortsat til undtagelsen. I en oversigt fra 2004 blev der fundet blot 18 kliniske forsøg med børn og unge, hvori HRQoL-målinger blev inddraget [1], og til dato har man kun i et studie undersøgt gennemførlighed og brugbarhed af standardiseret HRQoL-måling i pædiatrisk klinisk praksis [2].

Selv om der ikke er generel enighed om, hvorledes HRQoL defineres, er det fælles for de fleste definitioner, at HRQoL for det første er subjektiv og derfor om muligt skal vurderes ud fra patientens perspektiv og for det andet er en multidimensionel konstruktion, der som minimum indeholder en fysiologisk, en psykologisk og en social komponent.

Formålet med denne artikel er at give en kort introduktion til mulige anvendelsesområder, typer af instrumenter og særlige forhold, der gør sig gældende for livskvalitetsmåling hos børn og unge.

Anvendelse af målinger af helbredsrelateret livskvalitet hos børn og unge

I forhold til voksne patienter har brug af HRQoL-målinger vist sig at have gavnlig effekt på læge-patient-kommunikationen og patienttilfredsheden, ligesom information om patientens HRQoL har haft betydning for den kliniske beslutningstagen i relation til medicinændringer, henvisninger til andre specialister etc. Læger, som har adgang til HRQoL-målinger, har en signifikant højere detektionsrate for psykosociale og funktionelle problemer hos patienten.

Der findes endnu ikke randomiserede kontrollerede studier, hvori man har undersøgt effekten af brug af HRQoL-mål på kommunikation og patienttilfredshed i den pædiatriske population. Resultaterne af forskning tyder på en stigning af psykosociale problemer hos børn, der ses i den pædiatriske konsultation, men samtidig tyder det på, at mange af disse problemer ikke bliver opdaget [3]. Brug af HRQoL-målinger som standardscreeningsinstrument i den pædiatriske praksis kunne formentlig afdække en række problemområder, der nu bliver overset.

Der er brug for yderligere undersøgelser, der kan belyse, om rutinemæssig brug af HRQoL-instrumenter i den pædiatriske praksis vil kunne forbedre den kliniske beslutningstagen og føre til forbedringer i patienternes resultater over tid.

Vurdering af fordele eller ulemper ved ny medicin eller terapier ud fra patientens perspektiv er en vigtig komponent i kliniske forsøg, og der findes i dag HRQoL-instrumenter, der lever op til de nødvendige psykometriske og kliniske standarder, således at børn, forældre og sundhedspersonel i fremtiden kan få den information, de behøver for at foretage informerede valg [4].

Typer af helbredsrelateret livskvalitets-måleinstrumenter for børn og unge

Generiske HRQoL-instrumenter kan benyttes hos patienter og patientgrupper med forskellige diagnoser samt hos raske børn og kan derfor anvendes til sammenligning af livskvalitet hos børn med forskellige diagnoser, til sammenligning af syge og raske børn og til screening af raske børn. Med generiske instrumenter måler man imidlertid ikke sygdomsspecifikke symptomer, og de er derfor ikke så følsomme for forandringer i symptomer, der er relateret til en bestemt sygdom, og for bivirkninger af behandling af relevans for specifikke sygdomsgrupper.

Sygdomsspecifikke HRQoL-instrumenter er egnede til at måle typer af funktion som i særlig grad tænkes at blive berørt af en bestemt sygdom (f.eks. smerter, træthed og kvalme). Disse er typisk mere følsomme over for effekten af kliniske interventioner og mere sensitive over for forandringer i helbredsstatus og daglig funktion. Sygdomsspecifikke instrumenter kan imidlertid ikke anvendes til sammenligning af livskvalitet på tværs af diagnoser eller fungere som benchmarking i forhold til raske børn.

Da de sygdomsspecifikke HRQoL-mål typisk primært angiver hyppigheden eller sværhedsgraden af sygdomsspecifikke belastninger (f.eks. smerter, angst ved blodprøvetagninger eller bivirkninger ved medicin), er der i litteraturen generel enighed om, at både generiske og sygdomsspecifikke HRQoL-instrumenter bør anvendes samtidig for at få en så omfattende evaluering af patientens situation som muligt [5, 6].

HRQoL adskiller sig fra kliniske udfald (som f.eks. sygdommens alvorlighedsgrad og funktionel status), og der er ofte kun beskedne korrelationer mellem kliniske udfald og HRQoL-scorer. F.eks. er der fundet beskedne korrelationseffektstørrelser mellem HRQoL og glykeret hæmoglobin hos børn og unge med diabetes. Inkludering af HRQoL-mål i den kliniske praksis er et middel, hvormed man kan tilvejebringe en mere omfattende vurdering af patientens funktion igennem multiple livsdomæner. HRQoL-måling af unge diabetikere ville f.eks. kunne give information om eventuel nedsat emotionel og social livskvalitet i forbindelse med et intensivt behandlingsregimen hos nogle patienter.

Særlige forhold ved målinger af helbredsrelateret livskvalitet hos børn og unge

Der findes nu en række generiske og sygdomsspecifikke HRQoL-instrumenter, der er specifikt udviklet til børn og unge, og hvis psykometriske egenskaber med hensyn til reliabilitet og validitet synes at være tilfredsstillende [7]. Tabel 1 viser eksempler på generiske instrumenter, der er oversat til dansk. Tabel 2 viser eksempler på spørgsmål til børnene.

En række særlige forhold gør sig gældende ved brug af HRQoL-instrumenter hos børn og unge.

HRQoL-instrumentet skal kunne måle barnets unikke perspektiv på, hvordan sygdommen påvirker barnets daglige liv. Det er derfor vigtigt, at instrumentet er tilpasset barnets alders- og udviklingsniveau med hensyn til: 1) barnets kognitive evner for at forstå og svare på items, 2) antal og format af svarmulighederne, 3) barnets evne til at genkalde sig information og 4) indholdet i de domæner, der måles [4].

For at tage hensyn til børns udviklingsmæssige forskelle har man udviklet aldersgraduerede versioner af flere HRQoL-instrumenter, ved som f.eks. i The Childhood Astma Questionnaire til ældre børn at benytte længere instrumenter med flere svarmuligheder og mere komplekse HRQoL-domæner. Denne metode har den ulempe, at data ikke umiddelbart kan sammenlignes eller adderes på tværs af aldersgrupper, fordi skalaerne indeholder forskellige antal items og domæner. En alternativ strategi er anvendt i PedsQL 4.0, hvor der findes versioner for aldersgrupperne 5-7 år, 8-12 år og 13-18 år, men hvor domænerne og karakteren af spørgsmålene er ens for alle aldersgrupper, hvilket muliggør sammenligninger på tværs af alder. Med hensyn til hvor tidligt børn meningsfuldt kan besvare instrumenterne, har man i nyere undersøgelser påvist, at børn fra femårsalderen reliabelt og validt kan besvare HRQoL-relaterede items omhandlende fysisk, emotionel, social og skolemæssig funktion, under forudsætning af at spørgsmålene og svarformatet er formuleret alderssvarende [8]. For yngre børn bør der således være færre svarmuligheder, evt. knyttet til en ansigtsskala.

Nogle børn kan ikke selv rate deres HRQoL, fordi de er for unge, fysisk syge eller handikappede. For disse børn er den eneste måde at få information om deres HRQoL på at bruge en stedfortræder, typisk den ene forælder. I en metaanalyse over graden af overensstemmelse mellem børns selvrapportering og forældres stedfortræderrapportering af forskellige aspekter af HRQoL viste der sig at være rimelig enighed mellem børns og forældres rapportering vedrørende domæner, der omhandlede observerbare funktioner som fysisk aktivitet og forskellige sygdomssymptomer, men beskeden grad af enighed mellem børns og forældres rapportering af domæner, som var sværere at observere, som f.eks. social og emotionel funktion [9]. Børn har tendens til at rapportere dårligere fysisk funktion end deres forældre, mens forældrene tenderer til at rapportere lavere HRQoL-scorer end deres børn på domæner som social og emotionel funktion. Da patientens subjektive perspektiv er et afgørende kriterium for definitionen på HRQoL, og da forældres stedfortræderrapport typisk kun kan forklare 10-25% af variansen af barnets selvrapport, må det primære HRQoL-mål være barnets egen selvrapportering, og forældres rapportering bør ikke erstatte barnets egen rapportering. Der er desuden en række ulemper ved at bruge forældrenes oplysninger alene. Det kan være svært at afgøre, hvem af forældrene rapporten skal indhentes fra. Det er sandsynligt, at forældrenes oplysninger om barnet vil være farvet af, hvordan de selv er påvirkede af barnets tilstand. Det er ikke altid indlysende, at forældrene er de mest oplagte stedfortrædere for barnet, der måske tilbringer mere tid med en lærer eller et andet familiemedlem, som derfor har en større indsigt i barnets psykologiske og sociale funktion [10]. Forældres stedfortræderrapport kan imidlertid udgøre et værdifuldt supplement til barnet selvrapport, og den kan være nødvendig at indhente i de tilfælde, hvor barnet ikke selv kan rapportere.

Selv om den generelle definition på HRQoL (individets oplevelse af fysisk, psykologisk og social funktion) også gælder for børn og unge, er den konkrete betydning af disse funktionsdomæner anderledes for børn og unge end for voksne og varierer efter barnets alder. De sociale kontekster, som barnet er en del af, nemlig familien, venner, skolen, og barnets øvrige omgivelser, bidrager formentlig til børns HRQoL i højere grad end det er tilfældet for voksne og medierer betydningen af sygdom og behandling for barnet [10]. Det er derfor vigtigt, at generiske HRQoL-instrumenter for børn og unge indeholder spørgsmål om barnets oplevelse af samvær med venner, skoleaktiviteter og familien, samt at sygdomsspecifikke HRQoL-instrumenter refererer til kontekster, som er relevante for børn, som f.eks. at køre på cykel eller at lege i frikvarteret. I klinikken er der ofte begrænset tid til patientkontakt, og yngre børn kan trættes ved for mange spørgsmål. Korte og patientvenlige instrumenter, som kræver ingen eller minimal assistance, er derfor at foretrække. Den tidsperiode, barnet bedes om at genkalde sig, når det besvarer et item, bør tilpasses barnets alder. Typisk varierer den fra fire uger for de største børn til en uge for de yngste børn. Med henblik på at kunne fortolke HRQoL-resultater og ændringer over tid mellem patienter og for den enkelte patient bør der foreligge normer for såvel generiske som sygdomsspecifikke mål. Så vidt vides findes der endnu ingen danske normer for HRQoL-instrumenter for børn og unge.

Mikael Thastum, Sundhedspsykologisk Forskningsenhed, Psykologisk Institut, Aarhus Universitet, DK-8000 Århus C. E-mail: mikael@psy.au.dk

Antaget: 23. november 2007

Interessekonflikter: Ingen