Content area

|
|

Ny behandling af hypertrofisk obstruktiv kardiomyopati

Myosininhibitoren mavacamten forbedrer den helbredsrelaterede livskvalitet hos patienter med hypertrofisk obstruktiv kardiomyopati.
Illustration: Colourbox
Forfatter(e)

Redigeret af Peter Lange, plange@dadlnet.dk

Hypertrofisk kardiomyopati (HCM) er karakteriseret ved forekomst af uforklaret myokardiel hypertrofi. Tilstanden er ofte arvelig og skyldes hyppigst mutationer i sygdomsgener, som koder for proteiner, der indgår i hjertets sarkomer. Symptomerne omfatter dyspnø, hjertebanken, brystsmerter og synkoper. HCM er tillige en hyppig årsag til pludseligt uventede dødsfald. Op mod 25% af patienterne har septal hypertrofi, hvilket hæmmer udløbet af blod fra venstre ventrikel til aorta (HOCM). Hidtil har den medicinske behandling af HOCM været baseret på empiri og omfattet betablokere, calciumantagonister og disopyramid. I tilfælde med utilstrækkelig effekt har patienterne kunnet tilbydes reduktion i den septale fortykkelse ved åben kirurgi (myektomi) eller perkutan septal alkoholablation (PTSMA).

I 2020 blev det hidtil eneste randomiserede studie (EXPLORER-HCM) publiceret om behandling af HOCM med et nyt medikament (mavacamten), som hæmmer funktionen af myosin og derved nedsætter kontraktionen i hjertets sarkomer. Studiet viste, at patienter i aktiv behandling fik reduceret obstruktionen signifikant og samtidigt øgede deres fysiske formåen betydeligt.

I et netop publiceret arbejde præsenteres nye data fra samme studie, som fokuserede på patienternes helbredsrelateret livskvalitet. Resultaterne viste, at der efter 30 ugers behandling blev opnået klinisk signifikant forbedring i livskvaliteten i den aktivt behandlede gruppe med et number needed to treat på 5.

Professor, overlæge Jens Mogensen, Kardiologisk Afdeling, Ålborg Universitetshospital kommenterer: »Det er glædeligt, at der nu er udviklet en specifik og evidensbaseret medicinsk behandling til HOCM-patienter, som effektivt reducerer gradienten i udløbsdelen af venstre ventrikel og samtidigt øger den fysiske formåen samt livskvaliteten. Langtidseffekten af behandlingen med fem års followup afventes. Det bliver interessant at følge, om effekten bibeholdes, og om mavacamten kan reducere behovet for myokardiereducerende indgreb, som er forbundet med risiko for alvorlige komplikationer og en betydende perioperativ morbiditet«.

Spertus JA, Fine JT, Elliott P et al. Mavacamten for treatment of symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (EXPLORER-HCM): health status analysis of a randomised, double-blind, placebo controlled, phase 3 trial. Lancet 2021; 397: 2467-75.

INTERESSEKONFLIKTER: JM har været national koordinator på EXPLORER-HCM studiet

Blad nummer: 

Right side

af Birgitte Benedicte Sand Reventlow | 17/09
10 kommentarer
af Peter Ivan Andersen | 17/09
2 kommentarer
af Martin Lindhardt Nielsen | 17/09
1 Kommentar
af Birger Kreutzfeldt | 16/09
1 Kommentar
af Thomas Korgaard Jensen | 15/09
1 Kommentar
af Jørgen Larsen | 15/09
12 kommentarer
af Morten Blomgren | 13/09
4 kommentarer