Mens betegnelsen pulmonal hypertension (PH) anvendes om alle tilstande med forhøjet tryk i lungekredsløbet, anvendes betegnelsen pulmonal arteriel hypertension (PAH) til at beskrive de tilstande, hvor trykforhøjelsen er af prækapillær type, og hvor PH associeret med lungesygdom eller kronisk tromboembolisk sygdom kan udelukkes. PAH er en alvorlig tilstand med en dårlig prognose, hvor den patologiske proces i lungekarrene resulterer i fortykkelse af karvæggen og obliteration af karrene. Et nyt fase 3-studie undersøger effekten af stoffet sotatercept, som inhiberer nogle af de signalmolekyler, herunder transforming growth factor β , som fremmer den skadelige remodellering af lungekarrene. I alt 323 patienter, som i forvejen var i behandling med en række medikamenter for PAH, blev randomiseret til enten injektion af sotatercept eller placebo hver tredje uge. Efter 24 uger havde patienterne i den aktive behandlingsarm signifikant forbedret deres seksminutters gangdistance (bedring på 34 m) sammenlignet med patienterne i placebogruppen (bedring på 1 m).
Overlæge Jørn Carlsen, Hjertemedicinsk Klinik, Rigshospitalet, kommenterer: »PAH-sygdommen er i vækst globalt og rammer i tiltagende grad også ældre mennesker med en mediandebutalder på 60-70 år. Behandlingen omfatter aktuelt tre farmakologiske stofgrupper: fosfodiesterase-5-hæmmere, endothelinreceptorantagonister og prostanoider og prostanoidreceptoragonister, der fungerer som vasodilatatorer. Medianoverlevelse efter diagnosen er 5-7 år, og den høje mortalitet og morbiditet gør det påkrævet at supplere vasodilatatorbehandlingen. Nyere forskning har bidraget med en større forståelse for subcellulære mekanismer involveret i PAH-udvikling. Sotatercept repræsenterer et helt nyt behandlingsprincip, som blokerer for den skadelige remodellering af lungekarrene og kan føre til genåbning af karrene. Stoffets effekt er indtil videre dokumenteret ved øget funktionskapacitet, og behandlingen er en tillægsbehandling til vasodilatatorer Der findes aktuelt ikke kurativ behandling for PAH, og ved fortsat fremadskridende symptomer trods maksimal medicinsk behandling kan lungetransplantation være en mulighed«.
Interessekonflikter JC har deltaget i advisory boards for Janssen, undervist for Nordic InfuCare, Janssen, MSD og Astra Zeneca samt indgået forskningskontrakter med Janssen.
