Udvikling og validering af patientrapporterede spørgeskemaer – del 1

Ved måling af eksempelvis smerte og livskvalitet i klinisk praksis og forskning inddrages patienternes egen vurdering i tiltagende grad. Det skyldes, at sådanne begreber ikke kan måles fysisk, og derfor anvender man som regel patientrapporterede data, der er enhver form for estimering af et givent helbredsaspekt, som kommer direkte fra patienten [1]. På engelsk anvendes ofte udtrykket patient-reported outcome measurement (PROM) om et spørgeskema, hvormed man på baggrund af patientens egen oplevelse og eget perspektiv kan evaluere helbredsstatus og effekten af en specifik behandling [2, 3]. På dansk betegnes det et patientrapporteret spørgeskema. PROM-data indgår mere og mere i klinisk og sundhedspolitisk beslutningstagen, og derfor er det afgørende, at der er videnskabeligt belæg for, at denne type data er gyldige. Det opnås ved, at anvendte spørgeskemaer udvikles og valideres korrekt, hvilket desværre ikke altid er tilfældet. F.eks. fandt man i et canadisk studie, at 65 ud af 227 spørgeskemaer (29%), som omhandlede tilfredshed og/eller livskvalitet hos patienter, der havde fået foretaget kosmetisk eller rekonstruktiv brystkirurgi, var konstrueret til det pågældende studie uden at være validerede [4]. I et andet studie fandt man, at kun to af 14 skalaer brugt i fase III- og IV-forsøg om multipel sklerose var validerede [5]. At validering er vigtig, viste et studie af Marshall et al, som dokumenterede, at der i kliniske studier, hvor man anvendte upublicerede måleinstrumenter,
f.eks. PROM, var en større tendens til at måle positive effekter af en given behandling end i studier, hvor man anvendte publicerede måleinstrumenter [6]. Anvendelse af reliable og validerede spørgeskemaer er derfor afgørende for at opnå gyldige resultater.

Inden for sundhedsvidenskab anvender man i dag såkaldte psykometriske metoder til både udvikling og validering af spørgeskemaer. Psykometri er en videnskab, der har eksisteret siden 1879 [7]. I psykometrien beskæftiger man sig med at måle psykologiske egenskaber og træk, som ikke kan måles gennem observation, f.eks. personlighed og intelligens, ved at applicere matematik og statistik på psykologiske data [8-10].

I denne artikel og i den følgende [11] om patientrapporterede spørgeskemaer er formålet at opdatere læseren i forhold til de mest anvendte metoder ved udvikling og oversættelse samt validering af spørgeskemaer og gennemgå de væsentligste psykometriske begreber i denne sammenhæng.

UDVIKLING AF ET PATIENTRAPPORTERET
SPØRGESKEMA

At udvikle et patientrapporteret spørgeskema fra bunden er en omfattende proces, der kan vare flere år. Inden man går i gang, er det derfor vigtigt at undersøge, hvilke spørgeskemaer der allerede er tilgængelige inden for det område, man ønsker at undersøge [8, 12]. Hvis man finder et spørgeskema, som er skrevet på et andet sprog, og som har relevans for den patientgruppe eller den kliniske problemstilling, man ønsker at måle på, og som ser ud til at have tilstrækkelige psykometriske egenskaber, kan man vælge at lave en tværkulturel validering i stedet, hvilket er langt mindre tidskrævende om end langtfra enkelt (Figur 1) [13]. Der
findes efterhånden flere systematiske review om tilgængelige PROMs inden for mange forskellige patientkategorier og kliniske problemstillinger, og et sådant systematisk review giver et godt overblik over de målemæssige egenskaber ved forskellige tilgængelige instrumenter.

En god metode ved udviklingen af et spørgeskema er essentiel for at sikre spørgeskemaundersøgelsers videnskabelige gyldighed og styrke. Processen kan inddeles i seks faser [12] (Figur 2), hvilket hjælper til en systematisk og grundig tilgang, sikrer en god metode og gør processen mere overskuelig for den, der udvikler spørgeskemaet.

Definition og udarbejdelse af begrebet

Først skal man gøre sig klart, præcist hvad man vil måle, hos hvilken patientgruppe og til hvilket formål [8, 12]. Skal spørgeskemaet være diagnostisk, prognostisk eller evaluerende? Med et diagnostisk spørgeskema skal man kunne differentiere mellem patienterne, mens man med et evaluerende skal kunne måle ændringer over tid. Denne proces handler om at indkredse og danne et begreb, og det er vigtigt at være så præcis og detaljeret som muligt.

Under dannelse af begrebet bør man også planlægge, om spørgeskemaet skal opbygges efter en refleksiv eller en formativ model (Figur 3). Ved en refleksiv model er itemsene (spørgsmål og tilhørende svarkategori) manifestationer af det begreb, der måles på, og
vil ændre sig, hvis begrebet ændres [12]. Items kaldes her effektindikatorer [8, 12]. Eksempelvis giver en depression en række symptomer, f.eks. træthed/nedsat energi, og hvis patienten får det bedre, vil det være forventeligt, at symptomerne også bliver mindre udtalte. Alle itemsene i en refleksiv model er korrelerede, fordi de afspejler samme begreb [12].

I en formativ model har forskellige faktorer betydning for begrebet, og items kaldes kausale indikatorer [8, 12]. Et eksempel er livskvalitet, hvor f.eks. både evnen til at bevæge sig frit uden hjælpemidler og økonomisk status har indflydelse herpå uden at være korrelerede. I den formative model er det vigtigt at inkludere items inden for alle de områder, som har betydning for det begreb, der måles på.

Om man anvender en refleksiv eller formativ model har betydning ved den senere validering af spørgeskemaet: Man kan kun anvende statistiske beregninger ved en refleksiv model.

Valg af målemetode

Det skal besluttes, hvordan det pågældende PROM skal opbygges. Jo flere spørgsmål, der stilles, jo mere information får man, og des mere specifikt kan man spørge patienterne. Til gengæld er der mere information at administrere og tolke på, og risiko for at patienterne mister koncentrationen ved udfyldelse af lange spørgeskemaer. Til komplekse begreber, som f.eks. livskvalitet, er det tilrådeligt at bruge multiitemskemaer for at få flere aspekter med [12]. Man kan også opdele spørgeskemaet i domæner, dvs. man underopdeler spørgeskemaet i forskellige emneområder, der alle antages at være vigtige for det samlede begreb. Hvert emneområde har sit eget spørgeskema. F.eks. kan man ved måling af livskvalitet måle på fysisk smerte og psykisk stress i hvert sit domæne. Herved får man en såkaldt profil, altså et overblik over patientens tilstand inden for forskellige områder, og derved hvilke områder der påvirker det overordnede begreb negativt eller positivt [12].

Udvælgelse og formulering af items

Der skal nu udarbejdes individuelle spørgsmål og/eller udsagn samt svarkategorier, og disse benævnes items [2, 9]. Nye items udvikles på baggrund af patienternes egne oplevelser, klinisk observation, teori/litteratur, forskning og ekspertvurdering, og det er tilladt at genbruge items fra eksisterende spørgeskemaer [3, 8, 12].

Inddragelse af patienter fra målgruppen er afgørende for at sikre overflade- og indholdsvaliditet (se [11] for uddybning), og det gøres ved brug af fokusgrupper og/eller enkeltpersoninterview [1-4, 14, 15]. Der er fordele og ulemper ved de to interviewformer.
I fokusgrupperne får man meget information på én gang, og patienterne kan blive inspirerede af hinanden til at udtrykke eller uddybe deres synspunkter. Om-
vendt kan én dominerende person i gruppen betyde, at andres mening ikke kommer frem [3]. Med enkeltpersoninterview kan man ofte gå mere i dybden med patientens oplevelser, og disse interview kan være brugbare til udledning af sensitiv information, som det kan være ubehageligt at tale om i en gruppe. Dog er det mere tidskrævende, og man er begrænset til en enkelt patients holdning ad gangen uden at kunne sammenligne med andres [3]. Det er i begge tilfælde vigtigt, at der foreligger en guide til interviewene, så de bliver semistrukturerede og ensartede, og at interviewerne er erfarne og godt inde i begrebet og formålet med spørgeskemaet [3]. Interviewene optages enten på bånd
eller video og transskriberes efterfølgende til tekst. Herefter analyseres de, og nye items formuleres, gerne med brug af patienternes egne ord [3, 15]. Man bør interviewe en heterogen gruppe patienter for at dække hele spektret af det begreb, som undersøges [3].

Når man skal formulere items, er der flere hensyn at tage for at maksimere forståelsen af det, der spørges om. F.eks. bør sprogniveauet svare til en 12-årigs, itemsene bør ikke være tvetydige eller indeholde to spørgsmål i ét, man bør undgå fagord, negative ord bør undlades, og itemsene bør ikke være for lange [8, 12, 14]. Hvis ikke man er kritisk i ovenstående vurdering, kan spørgeskemaet blive behæftet med større fejl. Et eksempel på tvetydighed kunne være: »Har du haft lændesmerter for nylig?«. Her afhænger svaret af, hvordan den enkelte patient opfatter og tolker »for nylig«, og resultaterne vil være behæftet med fejl. Man bør i stedet være præcis ved angivelse af tidsperioder, f.eks. »Har du haft lændesmerter inden for de sidste to uger?« [8].

Problemstillinger ved dannelse af en samlet score

Når spørgsmålene er formuleret, skal der udarbejdes tilhørende svarmuligheder. Her er der flere muligheder: kategoriske eller kontinuerte svarskalaer. Kategoriske skalaer har f.eks. ja-/nej-svarmuligheder, mens udsagn gradbøjes i kontinuerte skalaer. Svarskalaer inddeles yderligere i nominale og ordinale (begge kategoriske) eller interval- og ratioskalaer (begge kontinuerte) [8, 12]. Forskellen på ordinale og intervalskalaer er vigtig, idet der ved den ordinale skala, en skala med ordnede kategorier såsom forskellige grader af uddannelse, ikke med sikkerhed er lige stor forskel på de enkelte svarmuligheder og evt. tilhørende værdier. Det er der derimod ved intervalskalaer, f.eks. temperaturgrader, og de giver derfor resultaterne fra et spørgeskema større statistisk styrke samt mulighed for at udføre parametriske beregninger [8, 16].

Ofte benyttes en Likert-svarskala, som er en skala, der består af tre, fem eller syv svarmuligheder, hvor den midterste svarmulighed er neutral [12]. Hvis man vil fremtvinge et positivt eller negativt svar, kan man vælge at bruge et lige antal svarmuligheder i stedet [12].

Hvordan laver man en samlet score? Skal alle point fra itemsene blot adderes, eller er nogle items vigtigere end andre og bør udløse flere point? Man kan vælge at vægte itemsene, dvs. prioritere nogle items, som er vigtigere for begrebet og derfor skal udløse flere points. En vægtning af items kan foretages af både patienter og klinikere, eller man kan tage matematiske metoder i brug [12]. Hvis man har opbygget spørgeskemaet i domæner, scores hvert domæne for sig, og man får altså ikke én samlet score [12].

Pilottestning

Når man har dannet sit spørgeskema, skal der foretages en pilottestning med en mindre gruppe patienter. Formålet er at afklare forståeligheden af itemsene, bekræfte spørgeskemaets relevans og sikre, at patienterne synes, at det er nemt at forstå og logisk at udfylde [2, 12, 17]. Det er vigtigt, at det er patienter fra målgruppen, som indgår i pilottestningen, da det kun er de patienter, som kan vurdere relevansen, samt om der mangler nogle vigtige items, og om de f.eks. synes, at spørgeskemaet er vanskeligt at besvare [12, 15]. Man bør inkludere forskellige typer patienter fra målgruppen for at øge kvaliteten af undersøgelsen [15].

Man kan vælge at lave kognitive interview med patienterne, hvor de ved udfyldelsen af spørgeskemaet skal tænke højt om, hvad de forstår ved det enkelte item, og hvorfor de vælger at svare, som de gør [12, 15]. Interviewene bør være semistrukturerede, og en erfaren interviewer er at foretrække [15]. På denne måde kan man undersøge, om itemsene fortolkes og fungerer efter hensigten. Hvis ikke, må man omformulere de pågældende items og gentage pilottestningen [15].

KONKLUSION

Denne artikel har til formål at gennemgå, hvordan man udvikler et patientrapporteret spørgeskema og sætte fokus på god metode i forbindelse hermed. At udvikle et nyt spørgeskema er en omfattende proces, men også en glimrende måde at inddrage patientens eget helbredsmæssige perspektiv på i såvel klinisk praksis som forskning. Vi har her beskrevet de første fem faser i selve
udviklingen. I »Udvikling og validering af patientrapporterede spørgeskemaer i klinisk forskning og praksis – del 2« gennemgås feltundersøgelse og validering af et patientrapporteret spørgeskema og dets psykometriske egenskaber.

Korrespondance: Cecilie Balslev Willert. E-mail: ceciliebwi@gmail.com

Antaget: 9. september 2015

Publiceret på Ugeskriftet.dk: 12. oktober 2015

Interessekonflikter: