For lægen starter prioriteringen ved sengekanten

Læs også: Medicinrådets syvende princip: Når rådet har sagt nej, men lægen siger ja

Læs også: Medicinrådsmedlem: »Jeg forstår godt det ulykkelige i det for klinikeren og patienten«

Før en sag når til den regionale lægemiddelkomités bord, har der stået en læge ved en konkret patient og overvejet, om en behandling med et ikke-anerkendt lægemiddel kunne være relevant.

Peter Born, der er overlæge på BørneUngeKlinikken på Rigshospitalet, har problemstillingen inde på livet. Med patienter, der har spinal atrofi, anvendes det meget dyre lægemiddel Spinraza – listeprisen for en portion er 750.000 kroner – her på afdelingen. Spinraza er af Medicinrådet anbefalet som standardbehandling til en afgrænset gruppe til protokollær brug.

I to tilfælde har afdelingen fået tilladelse til at give Spinraza til patienter, der falder uden for standardbehandlingen. I det ene tilfælde var patienten minimalt uden for aldersgrænsen. I det andet var det en patient, der faldt uden for de studier af lægemidlet, der findes. »Vi blev nødt til at behandle den patient på sin egen måde«, forklarer Peter Born.

Fagligt netværk

På BørneUngeKlinikken er beslutningen om behandling ikke den enkelte læges. Patienterne bliver drøftet i Dansk Muskelatrofi-netværk, som er et behandlingsråd, der består af repræsentanter fra de tre børneafdelinger, som behandler sygdommen, en repræsentant fra voksenneurologi og en pædiater fra et regionalt sygehus. Netværket har vejledende funktion, holder møde to gange om året og har derudover ad hoc-møder over mail og på skype, oplyser Peter Born.

»Vi holder møde i princippet om alle patienter, som vi starter, og som vi afslutter. Dvs. før jeg starter en patient i behandling, drøfter jeg det med det nationale netværk. Så skal vi fremlægge det til den regionale lægemiddelkomité, i hvert fald her i Region Hovedstaden, og de vender så tilbage, om de anbefaler eller ikke anbefaler en behandling, uanset om det er standardbehandling, eller lægen ønsker at gå ud over den«.

Hvad går I efter, hvis I vil gå uden om standardbehandlingen?

»Som udgangspunkt skal vi rette os efter Medicinrådets anbefalinger. Hvis vi skal gå ud over det, skal jeg kunne argumentere for, at der er en effekt.

Problemet er, at de patienter, som ikke kan få Spinraza som standardbehandling, er børn over seks år, der har muskelatrofi type 2, og de, der har type 3. Og når Spinraza ikke er standardbehandling for disse subgrupper, er det fordi, der ikke er tilstrækkelig evidens for, at det virker på dem. Man kan så sige: Hvorfor skulle det ikke virke? Men sådan fungerer det ikke.

Vi har derfor valgt at afstå fra at forsøge med at få en behandling i gennem til de patienter, hvor forskningen ikke kan fremvise evidens for effekt. Vi kan jo ikke gå til lægemiddelkomitéen og sige: Det er tydeligt, at den virker. Regionerne siger: Vi har været al litteratur igennem, og den viser, at evidensen ikke er stærk nok. Så hvorfor vil du behandle den patient? Du ved jo ikke om det virker?«

Er du et eller andet sted enig?

»Jeg synes generelt, at der er synd, at man laver den begrænsning meget på baggrund af penge. Og at man sparer på børn, som har hele deres liv foran sig. Men det system har man valgt af politiske grunde. Det er svært for mig at omstøde et system«.

Du siger, at det er af politiske grunde, men du siger også, at du ikke kan argumentere overbevisende for, at en behandling vil have effekt – er effekt ikke afgørende?

»Jo, hvis man har besluttet sig for, at man gerne vil spare på denne gruppe børn, så kan man gøre det. Man kunne også sige: O.k., vi vil lade tvivlen komme til gode, og vi behandler alle …«

Men hånden på hjertet, hvis behandlingen kun kostede 1.000 kroner, og alle relevante derfor blev sat i behandling med det – ville alle så få gavn af det?

»Det er lidt med, hvordan man ser på et. De fleste patienter, der får den behandling [Spinraza, red.], rapporterer en god effekt af det. Men det kan også være, fordi der er et stort ønske om, at den behandling virker. Hvis man kigger på studier, som er blindede, så er effekten ikke så stor hos mange. Men det betyder ikke, at den er nul. Og så er spørgsmålet, hvor meget er en lille effekt værd?«